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Los medicamentos huérfanos son aquéllos que se dirigen al tratamiento, prevención o diagnóstico de enfermedades que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en el caso de la Unión Europea, y menos de 200.000 personas en Estados Unidos.

Además, también puede solicitarse la denominación como medicamento huérfano para productos cuyo desarrollo no resulta económicamente rentable, como es el caso de las enfermedades olvidadas, que pese a afectar a mas de 1.000 millones de personas, al ser más prevalentes en países en vías de desarrollo, las personas afectadas  o los gobiernos no podrían permitirse el pago de un fármaco innovador para su tratamiento.

Como mencionamos al hablar De la duración de una patente, existen algunas fórmulas, ya vigentes o propuestas, dirigidas a incentivar la investigación en enfermedades raras aumentando el periodo efectivo de exclusividad de mercado para este u otro producto del pipeline de la compañía, o incluso de un tercero. De hecho, un medicamento registrado para una indicación huérfana, ya disfruta de una exclusividad de mercado, independientemente de que tenga patente o no, que puede ser de hasta 8 años en el caso de Estados Unidos, y hasta 11 años en Europa.

Una empresa biotecnológica que está empezando, no tiene como principal preocupación el que su fármaco produzca un retorno significativo cuando llegue al mercado, lo más importante es obtener resultados atractivos en un medio plazo que puedan llamar la atención de una empresa farmacéutica o capital riesgo, de modo que pueda continuar con sus investigaciones.

Por ello, el desarrollo del primer producto para una indicación huérfana es una estrategia muy extendida entre las biotech, pues supone la posibilidad de llevar un producto a mercado en un tiempo relativamente corto y sin realizar ensayos clínicos que incluyen miles de pacientes.

Tanto la EMA (European Medicines Agency) como la FDA (Food and Drug Administration, USA) ofrecen una serie de incentivos económicos y facilidades para las empresas que quieren desarrollar un medicamento huérfano, como reducciones en tasas, siendo gratuitas para las PYMES en el caso de Europa (¿y cuántas biotech no lo son?) incluso antes de obtener el status huérfano.

También, supone para la empresa una oportunidad para conocer la efectividad del fármaco desde antes del registro, cuando se trata de productos realmente innovadores dirigidos a enfermedades que no pueden tratarse satisfactoriamente con los métodos actuales, a través de la figura de “uso compasivo”.

Y si la indicación huérfana de nuestro fármaco innovador va dirigida a los mismos especialistas que tratan nuestra indicación objetivo, realmente tenemos en nuestras manos la gallina de los huevos de oro, pues tendremos la posibilidad de que nuestro target conozca el funcionamiento de nuestro producto en un medio plazo, e incluso, una vez comercializado para la indicación huérfana, pueden recetarlo como “uso off-label”, es decir, para una indicación diferente de la autorizada.

Teniendo todos estos puntos en cuenta, no es nada extraño que gran parte de las biotech, españolas y extranjeras, hayan elegido esta estrategia como primera entrada en el mercado, sin dejar de lado la parte altruista de dar solución a un problema olvidado.